中國蘇州，2024年6月4日—基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于抗腫瘤藥物研發的創新驅動型生物醫藥企業，今日宣布，公司研發管線2.0的重磅產品CS5001（ROR1 ADC）治療晚期實體瘤和淋巴瘤患者的1a/1b期、全球多中心、首次人體研究的數據在2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以壁報形式公布。
基石藥業首席執行官、研發總裁、執行董事楊建新博士表示：“我們非常高興能在ASCO這一國際學術盛會上公布CS5001的首次人體研究數據。CS5001分子設計的獨特性已被其在臨床上所展現出的良好耐受性和安全性充分印證。雖然研究仍處于劑量探索階段，我們已經可以在多種惡性腫瘤中觀察到CS5001明顯的療效，包括彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、霍奇金淋巴瘤、胰腺癌、非小細胞肺癌、乳腺癌，卵巢癌等。值得強調的是，CS5001是目前已知首個針對實體瘤展現出療效的ROR1 ADC。令我們更為欣喜的是，隨著研究穩步推進，在ASCO海報數據截止日之后，我們在血液瘤和實體瘤中持續收獲了更多CS5001抗腫瘤活性的臨床證據。這些更新的臨床數據將在后續的投資者會議或學術大會上及時公布，我們也期待進一步挖掘CS5001這款潛在同類最佳ROR1 ADC在廣泛瘤種中的開發潛力。”
CS5001是一種新型ROR1導向的ADC，具有吡咯并苯二氮卓（PBD）前藥的獨特設計。首次人體研究旨在評估CS5001在晚期實體瘤和B細胞淋巴瘤患者中的安全性、藥代動力學（PK）特征和抗腫瘤活性。
此次ASCO海報中披露的CS5001的最新有效性和安全性數據如下：
目前，該研究1a期劑量遞增仍在進行中；同步將在特定較高劑量組入組更多患者、累積更多數據，用以初步確定II期推薦劑量（RP2D）和評估ROR1表達與療效之間的關系。同時我們也將于近期啟動涵蓋多瘤種的1b期劑量擴展研究進行劑量優化；預期將在2024年年底前啟動注冊性臨床研究。
關于CS5001 （ROR1 ADC）
CS5001是一款以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）為靶點的抗體偶聯藥物（ADC）。CS5001具有獨特的設計，使用腫瘤特異激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素載荷（Payload）和連接子(linker)。CS5001只在到達腫瘤后，被腫瘤細胞內吞后，在溶酶體中其連接子被在腫瘤細胞中高表達的特異性酶切割釋放PBD前毒素，繼而PBD前毒素在腫瘤細胞內被激活，從而殺死腫瘤細胞。這種連接子加前毒素的“雙控”機制有效地減少與傳統PBD載荷有關的毒性問題，而獲得更大的安全窗口。CS5001已在幾種臨床前癌癥模型中證明具有完全的腫瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及藥代動力學特征。這些都表明CS5001在多種實體瘤和血液瘤中擁有巨大的臨床開發潛力和廣泛的應用前景。此外，CS5001利用定向偶聯技術獲得精準的藥物抗體比率（DAR），便于實現均質生產及大規模生產。
2020年10月，基石藥業與LigaChem Biosciences, Inc.（LCB）就CS5001的開發和商業化達成授權協議。CS5001最初是由韓國領先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根據協議條款，基石藥業獲得CS5001在韓國以外的全球其他地區的獨家開發和商業化權利。
關于基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）成立于2015年底，是一家專注于抗腫瘤藥物研發的創新驅動型生物醫藥企業，致力于滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。截至目前，公司已成功上市4款創新藥、獲批14項新藥上市申請（NDA）以及9項適應癥。當前研發管線均衡配置了潛在同類首創或同類最佳的抗體偶聯藥物（ADC）、多特異性抗體、以及免疫療法和精準治療藥物在內的12款候選藥物。同時，基石藥業擁有一支資深管理團隊，“全鏈條”覆蓋臨床前探索、臨床轉化、臨床開發、藥物生產、商務拓展、商業運營等關鍵環節。
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